公司描述： 苏州安天圣施医药科技有限公司，位于苏州工业园区，公司系中国首个以RNA剪接和 RNA 编辑为靶标研发反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）药物的公司，拥有多项国际最新 ASO 技术。公司有多个项目在推进中，其中针对DMD（杜氏肌营养不良症）、SCA3（脊髓小脑性共济失调3型）等疾病的药物研发已取得重要进展。公司创始人华益民是ASO药物领域全球顶级的科学家，是全球销售最多小核酸药物诺西那生（Nusinersen, 商品名Spinraza）的主要发明人。公司在原有技术基础上优化升级，发明了新一代干预RNA剪接的5D-ASO和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR等以ASO为核心的新药研发技术。