公司描述： 方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒（AAV）基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产体系，产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病，血液疾病，神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域，市场潜力巨大。方拓生物致力于为全球罕见病和慢性病患者提供高质量、支付得起的基因治疗药物。