戈谢病治疗药物再添一员,武田罕见病新药在中国获批

亿欧大健康30日获悉,今日,武田中国旗下注射用维拉苷酶α经中国国家药品监督管理局批准,适用于I型戈谢病患者的长期酶替代治疗。2018年11月,注射用维拉苷酶α被列入中国《第一批临床急需境外新药名单》。2019年,思而赞进入中国,改变了中国戈谢病患者无药可用的状况。2017年,其获批了新适应症III型戈谢病。与思而赞相比,Cerdelga是全球首个口服戈谢病疗法,打破了以往依赖注射剂的局面。