67名受试者7人致癌,曾经最贵的药物曝出高风险

一种针对罕见病治疗的创新性基因疗法日前被揭示有重大安全性问题。国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》10月9日发表了蓝鸟生物的Skysona药物临床试验结果:67名受试者中,共有7名患者在治疗后患上血液系统恶性肿瘤。蓝鸟生物曾经是基因疗法独角兽,市值一度触摸到300亿美元。其推出的Skysona药物于2022年......