新锐！5450万美元种子轮融资，开发小分子肾病新药

7月10日，加利福尼亚州伯克利，Renasant Bio宣布正式推出开发新一代疾病改良疗法，用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD），这是终末期肾功能衰竭的主要遗传原因。Renasant正在开发一系列口服小分子校正剂（corrector）和一流的增效剂（potentiator）疗法，直接针对ADPKD的潜在生物学，目的是恢复关键多囊蛋白在多种不同突变中的功能，以阻止疾病进展。Renasant已完成5450万美元的种子轮融资，由创始投资者5AM Ventures共同领投，其他领先的生命科学投资者包括Atlas Venture、OrbiMed和Qiming Ventures。种子资金将支持Renasant的主要校正剂（corrector）的进一步开发，以及该公司首个同类增强管线的持续发现工作。

Renasant首席执行官Emily Conley博士表示：“ADPKD是一种毁灭性的遗传性疾病，影响全球1200多万人，仍然缺乏真正的疾病调节疗法。我们的差异化校正剂和一流的增效剂治疗平台旨在直接解决ADPKD在其广泛突变谱中的根本原因，为绝大多数患者带来益处。”

ADPKD的下一代校正剂和增效剂管线

常染色体显性多囊肾病（ADPKD）

常染色体显性遗传性多囊肾病是一种慢性、进行性遗传病，其特征是肾脏内逐渐形成充满液体的囊肿，通常导致终末期肾功能衰竭。这种情况是由PKD1和PKD2基因突变引起的，这些基因编码多囊蛋白PC1和PC2——肾细胞功能的关键调节因子。ADPKD的基因突变非常异质，超过2%的患者没有发现单一突变。纠正或增强多囊蛋白生物学的疾病修饰策略必须克服这种多样性，使广泛跨突变的疗法成为ADPKD的关键治疗进展。目前的疗法没有直接解决潜在的蛋白质功能障碍，其适用性和耐受性有限。

解决ADPKD的潜在生物驱动因素

Renasant的治疗策略以恢复PC1和PC2的正常功能为中心。凭借其在ADPKD生物学方面的领先专业知识，包括电生理学和多囊蛋白通道生理学，Renasant开发了专有检测方法来评估蛋白质运输和其他关键机制，从而能够精确指导ADPKD新疗法的开发。

该公司的主要项目是一种小分子校正剂，旨在处理各种致病突变，以稳定和正确折叠PC1/2，促进蛋白质运输以恢复肾功能。该项目目前正在进行临床前开发。此外，Renasant正在推进一种增效剂的发现工作，以增强通过多囊蛋白通道的离子通量并支持抗膀胱生成信号传导——这是ADPKD的一种一流方法。校正剂和增效剂可以作为独立的疗法，也可以联合使用以产生协同作用。

Renasant首席科学官Gus Gustafson博士说：“我们的校正剂管线旨在处理广泛的突变，我们的增效剂代表了ADPKD的一种新的作用机制。这些项目具有重塑治疗格局的潜力。我们对临床前数据感到非常鼓舞，并致力于为急需的患者迅速推进这些项目。”

ADPKD领先专家团队

Renasant由一支世界级的团队领导，该团队在ADPKD生物学方面拥有深厚的专业知识，并在建立生物制药公司方面有着良好的记录。该团队包括塑造多囊蛋白生物学和电生理学领域的研究人员、经验丰富的药物开发人员和在推进尖端科学方法方面经验丰富的生物技术高管。

5AM Ventures合伙人Deborah Palestrant博士表示：“5AM Venture围绕一个大胆的想法创立了Renasant：我们可以改变ADPKD的发展轨迹。ADPKD是肾脏医学中最复杂的疾病之一，但Renasant组建了合适的团队，在多囊病方面拥有多年的研究经验，为正确的科学方法提供了依据。我们很自豪能从一开始就支持该公司，并为其为ADPKD患者提供真正的疾病改善治疗的进展和承诺而充满活力。”

Renasant的执行团队包括：首席执行官Emily Conley博士，首席科学官Gus Gustafson博士，药物研发高级副总裁B.Barry Touré博士，生物学副总裁Rachel Gallagher博士，战略与运营副总裁Michelle Ho Huey博士。

此外，Renasant还组建了一个科学顾问委员会，由ADPKD遗传学、生物学以及临床前和临床药物开发领域的杰出领导者组成。