药融资丨Vita完成3200万美元A轮融资，推进iPSC细胞疗法开发

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2021年6月24日/药融资新闻 DrugFunds News/--近日，一家细胞工程公司Vita Therapeutics宣布，已超额完成3200万美元的A轮融资。此次融资由Cambrian Biopharma 领投，Kiwoom Bio、SCM Life Sciences 和 Early Light Ventures 参与。该轮融资主要用于支持完成VTA-100的新药研究及随后向FDA提交的IND研究，用于治疗肢带型肌营养不良症（LGMD）。这笔资金还将用于支持临床所应用的细胞制造以及首次临床试验患者的招募工作。除此之外，这笔资金还将用于进一步开发VTA-200和暂未公开的VTA-300的项目。

Vita Therapeutics公司的首席执行官Douglas Falk说：“在Vita Therapeutics，我们的使命是为患有肌营养不良和其他未满足医疗需求的患者提供长期的细胞工程治疗。我们很高兴这些新老投资者与我们一样对创新疗法以帮助患者的能力充满信心。这轮超额认购的融资将使公司能够朝着实现我们的使命而迈出下一步。”

Vita Therapeutics公司董事会成员兼首席执行官James Peyer博士说：“通过掌握从iPSC技术将细胞分化为肌肉干细胞，Vita可以制造无限的肌肉干细胞，将对患者的疾病产生长期的效果，这在以前是不可能的。”

Vita Therapeutics是Cambrian Biopharma的附属公司，是一家细胞工程公司。该公司利用遗传学的力量开发遵循双重制造策略的细胞疗法，先从自体开始，然后转向通用的低免疫原性细胞系。目前，该公司正在努力推进通过利用iPSC技术的VTA-100到临床试验，主要用于治疗肢带型肌营养不良。

肢带型肌营养不良（LGMD）是一组导致最靠近身体的肌肉（近端肌肉），特别是肩部、上臂、骨盆区和大腿肌肉无力和萎缩的疾病。LGMD在目前是一种无法治愈的疾病，随着萎缩和肌肉无力的进展，LGMD患者开始无法举起物体、行走和爬楼梯，之后需要通过使用辅助性的移动设备。

Vita的主要疗法

VTA-100正在进行新药研究，旨在成为一种自体治疗

，结合基因校正和诱导多功能干细胞（iPSC）技术，帮助修复和替换肌肉细胞。

Vita的第二种疗法VTA-200是一种基因工程iPSC衍生的低免疫原性疗法

，旨在治疗多种类型的肌营养不良症。

iPSC衍生的细胞疗法作为其治疗应用的重要应用领域，2016年迎来其里程碑批准，Cynata Therapeutics启动了全球首个同种异体iPSC衍生细胞产品(CYP-001，iPSC衍生的MSC产品)的正式临床试验，治疗移植物抗宿主病(GvHD)。

iPSC来源的“现货型”细胞疗法在肿瘤免疫细胞疗法也正在成为热潮，2020年7月9日，美国FDA批准了首个iPSC来源的同种异体CAR-T细胞疗法FT819（来自Fate Therapeutics公司）的IND申请，用于治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤。基于专有的iPSC平台，该公司管线下还拥有多款领先的现货型细胞疗法产品，分别在血液肿瘤和实体瘤的临床试验中进行探索。

目前，Bluerock therapeutics（于2019年被拜耳收购）、Century therapeutics、Aspen Neuroscience、Semma therapeutics、FUJIFILM Holdings Corporation (Cellular Dynamics)、Takara Bio、Astellas Pharma、Heartseed等众多企业都在开发iPSC衍生细胞疗法产品。

国内方面iPSC领域近来也是动态频频，近一个月里就有多家企业纷纷达成合作和高额融资。

2021年5月28日，专注研发多能干细胞定向分化临床细胞产品的霍德生物宣布，完成近亿元A++轮融资，由元生创投领投，老股东隆门资本、花城创投跟投。此轮融资将进一步扩大霍德生物的iPSC细胞治疗产品平台及推进脑卒中临床。

2021年6月1日，霍德生物与AAV基因治疗生物医药公司，纽福斯生物科技有限公司达成战略合作伙伴关系，共同开发治疗眼部疾病的人iPSC衍生细胞产品。

此次合作结合了纽福斯在全球基因/细胞治疗药物开发的经验，对眼部疾病的深刻理解，以及霍德生物在人iPSC衍生临床细胞产品GMP生产和质量体系上的优势，有望提供新一代的眼部疾病治疗方法。

2021年6月10日，普米斯生物技术有限公司与艾凯生物科技有限公司共同宣布，双方正式达成全球战略合作。利用艾凯的iPSC NK细胞治疗技术和普米斯的临床前研发和临床能力，共同开发两款针对实体瘤的iPSC-CAB-NK细胞治疗产品。