阿尔茨海默病治疗新方向,直接跳过“毒性”基因有特效

许多疾病的发生与异常的基因突变有关,当突变发生在基因外显子区域时,会直接导致基因编码的蛋白序列紊乱,产生的蛋白可能功能失调或造成细胞毒性。通常情况下,科学家会尝试清除或中和掉已经形成的有害蛋白,来减轻疾病严重程度;此外,另一项策略则是直接对出现错误的DNA片段进行编辑和修改,让蛋白编码重回正轨。来自伊利诺伊大......