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阿尔茨海默病治疗新方向，直接跳过“毒性”基因有特效

学术经纬 2024.12.26 来源: 虎嗅网 热度: 126
许多疾病的发生与异常的基因突变有关，当突变发生在基因外显子区域时，会直接导致基因编码的蛋白序列紊乱，产生的蛋白可能功能失调或造成细胞毒性。通常情况下，科学家会尝试清除或中和掉已经形成的有害蛋白，来减轻疾病严重程度；此外，另一项策略则是直接对出现错误的DNA片段进行编辑和修改，让蛋白编码重回正轨。来自伊利诺伊大......