具潜力治疗上百种疾病！靶向tRNA的Flagship创立新锐完成逾1亿美元融资

▎药明康德内容团队编辑

Alltrna公司今天宣布，已在Ｂ轮融资中募集到1.09亿美元，用于推进公司的平台和首个候选药物走向临床，以治疗终止密码子病（Stop Codon Disease）的首个适应症。此轮融资包括公司创始者Flagship Pioneering和多位顶级投资者。

终止密码子病包括成千上万的罕见和常见疾病，这些疾病源于提前终止密码子（PTC）也称为无义突变，即蛋白质中的一个氨基酸编码已突变为提前“终止”密码子。这导致截短或缩短的蛋白产物不具有或生物活性发生改变，因而导致疾病的发生。在所有罹患遗传疾病的人中，大约有10%的人患有终止密码子病，代表全球大约3000万人。Alltrna的目标是是工程化tRNA药物，通过读取这些PTC突变并递送所需的氨基酸，从而恢复全长蛋白的产生。

tRNAs不仅在mRNA翻译成蛋白质中起核心作用，并且为具序列和修饰生物学多样性的可编程分子。共存在超过1034个tRNA序列，每个核苷酸可能有超过120个天然和合成修饰，故可能产生比宇宙中原子更多的经工程化改造、修饰的tRNA寡核苷酸的潜力。

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Alltrna的平台独特地结合内部专业知识和专有的机器学习工具，以充分利用tRNA序列和修饰组合潜力来治疗疾病，这些序列和修饰是tRNA结构、功能和稳定性的关键。Alltrna最近展示的数据验证了其平台设计、修饰、生产和递送经工程化修饰tRNA寡核苷酸的潜力，其效价和活性显著提高，用于体内PTC突变的读出，以恢复全长蛋白的产生，这与个别基因和突变位置无关。

▲Alltrna首席执行官Michelle Werner女士

Alltrna首席执行官Michelle Werner女士曾在今年的药明康德全球论坛中表示，Alltrna专攻的tRNA疗法的独特之处在于它的通用性，不管mRNA序列如何，编码的是什么蛋白，它都能很好地完成自己的任务。“因为作用机制的通用性，一种tRNA疗法就有机会治疗上百种疾病。”

这次Ｂ轮融资将用于Alltrna的机器学习驱动平台的进一步搭建，以解锁tRNA序列和修饰的巨大组合力量，并将其首个候选药物推向临床研究。