开发吸入式基因疗法，AlveoGene完成种子轮融资，剑指呼吸系统疾病

▎药明康德内容团队编辑

近日，AlveoGene宣布公司正式成立，并完成了种子轮融资。公司专注于利用吸入式基因疗法改变罕见呼吸系统疾病治疗效果。

此次融资主要从Oxford Science Enterprises（OSE）和Harrington Discovery Institute at University Hospitals（以下简称Harrington）募集而得，爱丁堡大学风险投资基金（OCC）也参与其中。

AlveoGene由OSE、Harrington和OCC与英国呼吸基因治疗联盟（GTC）的六位顶尖科学家合作创建。GTC成立于2001年，旨在促进与囊性纤维化和其他呼吸系统疾病有关的基因疗法开发和生产方面的开创性研究应用。

AlveoGene公司获得了由GTC开发的下一代慢病毒递送平台的独家许可，该平台具有专有权并经过验证，可用于具有未竟治疗需求的呼吸系统疾病。利用其InGenuiTy平台开发的基因疗法可通过雾化器给药，高效转导肺上皮细胞，作用时间长，重复给药也能达到上述效果。该平台的开发历时十多年，获得了约7200万英镑的资助，资助方包括英国惠康基金会（Wellcome Trust）、卫生和社会保健部、医学研究理事会和囊性纤维化信托基金会。

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AlveoGene公司基于其专有平台将开发其首个候选药物AVG-001，这是一种新型的吸入式基因疗法，旨在促进α-1抗胰蛋白酶的局部生成，以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者。公司的目标是在未来2-3年内推进该候选药物的临床开发。

AATD是一种罕见的遗传性疾病，患者体内α-1抗胰蛋白酶水平降低。α-1抗胰蛋白酶是一种保护性血浆蛋白，可保护肺部免受感染和吸入刺激物引起的炎症和组织损伤。AATD的诊断率仍然很低，可能需要数年时间才能发现。

AATD患者目前无法治愈，现行的治疗标准是对症治疗。在某些国家，治疗方法是每周静脉注射源自人体血浆的功能性α-1抗胰蛋白酶。因此在该疾病领域，存在着巨大的未竟医疗需求。

AlveoGene还将评估InGenuiTy平台和其他技术的潜力，以建立针对其他罕见呼吸系统疾病（如肺表面活性物质缺乏症和特发性肺纤维化）的新型吸入式基因疗法管线。

AlveoGene公司将由David Hipkiss先生担任执行主席。他在建立和领导创新型公司（尤其是呼吸系统疾病领域）方面拥有超过25年的经验。