专注罕见神经系统疾病，多款基因疗法获孤儿药资格，新锐获1.15亿美元B轮融资

药明康德内容团队编辑

近日，总部位于纽约的Neurogene宣布完成1.15亿美元的B轮融资，本轮融资由EcoR1 Capital领投，BlackRock、Casdin Capital和Avidity Partners等机构也参与了本轮融资。公司曾于2019年2月获得6850万美元A轮融资。

Neurogene致力于罕见神经系统疾病的创新基因疗法的研发，通过与研究人员、患者和护理人员合作，为迄今尚无有效治疗方案的神经系统遗传病患者提供新的治疗方案。

公司以腺相关病毒（AAV）作为载体，将正常基因递送给基因功能失调的患者。

公司正在研究天冬氨酰基葡萄糖胺尿症(AGU)、腓骨肌萎缩症（CMT）和神经元蜡样质脂褐质沉积症（NCLs）相关罕见病的新型基因疗法。

AGU是由于体内天冬氨酰氨基葡萄糖苷酶（AGA）缺乏而引起的一种常染色体隐性遗传疾病，患者多数在幼儿期发病，可导致发育迟缓、智力低下、语言障碍、身材矮小，寿命缩短；CMT是常见的遗传性周围神经病，由于病程进展缓慢，大多数患者可存活数十年，其中罕见的CMT病4J型会导致致命的呼吸功能衰竭，目前还没有针对AGU和CMT的有效治疗方式。不久前，欧洲药品管理局（EMA）授予Neurogene针对AGU基因疗法孤儿药资格。

NCLs是Neurogene关注的另外一个疾病领域，又称Batten病，是一组进行性加重的罕见神经系统退行性疾病，其CLN5亚型和CLN7亚型分别是由

CLN5和CLN7基因缺陷引起，是一种快速进展的儿科疾病，患者通常在儿童早期出现神经系统症状和体征，如癫痫发作、智力和运动能力的逐步恶化、视力下降，以及在儿童期或青少年期的死亡。公司针对CLN5 and CLN7的基因疗法均已获得FDA授予的孤儿药资格。

▲Neurogene公司产品研发管线（图片来源：Neurogene公司官网）

根据新闻稿的披露，本次融资的部分资金将会推进公司在研产品进入临床研究阶段，公司预计会在2021年提交针对CLN5基因疗法的首个新药临床试验申请（IND）；部分资金还会用来扩增公司的研发管线和技术平台，建立病毒载体制造设施等。Neurogene公司创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士表示：“我们已经具备在公司内部制造病毒载体的能力，本轮融资将允许我们进入生产的下一阶段：制造GMP质量的载体，将它们用于给药和临床试验”。“基因治疗为许多患有严重遗传病的患者和家庭带来了巨大的希望。我们相信，我们对产品设计的改进、技术的创新、领先的载体制造技术和首屈一指的分析将有助于实现基因治疗的潜力，”Rachel McMinn博士在新闻稿中说到：“本轮融资将帮助我们执行我们的使命，为患有神经系统疾病的患者和家庭开发安全有效的基因疗法”。