Healx 宣布获得 4700 万美元的 C 轮融资
C轮融资由R42集团和Atomico共同领投，新老投资者参投;融资推进罕见病管线的扩大
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药（IND）申请，以推进HLX-1502在NF1的2期临床试验;Healx将在年底前启动2期临床试验
Healx由伟哥的共同发明者共同创立，利用人工智能专门发现罕见疾病的新疗法
2024 年 8 月 1 日东部夏令时间上午 07：00
英国剑桥--（美国商业资讯）--专门研究罕见病的人工智能临床阶段生物技术公司Healx宣布，已在C轮融资中筹集了4700万美元。C轮融资由总部位于硅谷的R42 Group和欧洲最大的风险投资公司之一Atomico共同领投，新老投资者包括Balderton、Jonathan Milner、Global Brain、btov、Ayana Capital、o2h和VU Venture Partners。此次融资所得将用于推进公司在罕见肿瘤、肾脏和神经发育疾病方面的药物管线，包括通过治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的2期临床试验推进其主导项目HLX-1502。在此次融资中，斯坦福大学医学兼职教授、R42 Group 创始人、2024 年硅谷名人堂 AI 入选者 Ronjon Nag 博士加入了 Healx 董事会。
“在Healx，这确实是一个关键时刻，”Healx的联合创始人兼首席执行官Tim Guilliams博士说。“到2024年12月，我们将把HLX-1502推进到2期临床试验阶段，用于治疗NF1患者，既用于治疗丛状神经纤维瘤，也用于治疗没有FDA批准的选择的皮肤神经纤维瘤。我们还在为使用我们的新型生成式 AI 药物发现引擎鉴定的多种其他化合物生成重要的临床前数据。这些化合物针对具有重大未满足需求的罕见疾病，包括其他神经相关肿瘤疾病、常染色体显性遗传性多囊肾病和神经发育障碍，如Angelman综合征。
Healx药物发现管道由Healnet提供支持，Healnet是一个人工智能驱动的发现平台，旨在识别罕见疾病的临床风险降低的治疗机会。Healnet结合了生成式人工智能的最新进展，以找到生物和化学实体之间的联系，这些联系可以转化为新的治疗方法。
Healx由其董事长兼伟哥共同发明人David Brown博士和Tim Guilliams博士在英国剑桥共同创立，其使命是应用新兴技术来加速罕见病治疗方法的发现。
美国FDA工业许可
Healx还宣布，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，可以继续进行HLX-1502的2期临床试验。该试验将侧重于治疗患有 NF1 和无法手术的丛状神经纤维瘤的成人。
Healx首席执行官Tim Guilliams博士表示：“此次IND批准标志着我们利用强大的人工智能开发NF1相关丛状神经纤维瘤新疗法的又一个重要里程碑。“我们致力于通过临床开发推进这一有前途的研究性治疗，并使其更接近有需要的患者。”
HLX-1502是一种口服片剂，其作用方式与其他治疗方法不同，为NF1患者提供了一种新的差异化研究性治疗选择。
NF1 是一种罕见的遗传性疾病，与发展为多种良性和恶性肿瘤的易感性有关。它影响大约 1/2,500 人。与 NF1 相关的两种值得注意的肿瘤类型是丛状神经纤维瘤和皮肤神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤是沿神经侵袭性生长的复杂肿瘤，通常会导致严重的发病率和恶性转化风险。这些肿瘤可影响身体的各个部位，引起功能障碍、毁容和疼痛，需要多学科管理。目前，对于一些丛状神经纤维瘤患儿，只有一种治疗选择，然而，这与耐受性和安全性问题有关，包括胃肠道、心脏、眼睛和皮肤毒性。
皮肤神经纤维瘤是良性肿瘤，通常会引起明显的症状，导致生活质量受损，还会导致相当大的美容问题。NF1 相关皮肤神经纤维瘤尚无获批的治疗方法，全球估计有 300 万 NF1 患者的主要需求未得到满足。
HLX-1502已获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗NF1。这些FDA认定为鼓励罕见疾病治疗的发展提供了一些好处，并进一步凸显了HLX-1502在显著改善NF1患者生活方面的潜力。
“我非常高兴能很快开始这项试验。我们的治疗方法——凭借其新颖的作用机制和具有令人信服和差异化安全性的潜力——代表了 NF1 领域的重大进步，也是 NF1 社区急需的希望。它有可能极大地改善NF1患者的生活，这是迄今为止最重要的，也是推动我们前进的动力，“Healx神经纤维瘤病治疗开发负责人Simone Manso说。
Healx与其长期研究合作伙伴儿童肿瘤基金会（CTF）签订了投资协议，根据该协议，Healx将从CTF获得里程碑驱动的付款，以支持Healx的NF项目的进展，包括其主要候选药物HLX-1502。CTF 一直是 Healx 的长期合作伙伴，并积极支持其为这一患者群体提供急需疗法的使命。
关于Healnet
在我们治疗管线取得进展的背后是Healnet，这是一个独特的人工智能驱动的药物发现引擎，专为发现罕见疾病的治疗方法而定制。该平台使用疾病多组学、特征逆转和人工智能来识别新的治疗性热门药物。使用 Healx 实验室生成的表型和转录组学分析数据，可以确定新的疾病生物学、机制和靶点，从而可以使用虚拟筛选、预测建模和表型组学设计第二代化合物。
Healnet 现在正在整合生成式 AI 的现代进步，增加其数据源的数量和质量，创建智能 AI 工作流程，并对其生物和化学预测进行自然语言推理。为了更好地为我们的项目设计优化的新型化合物，Healx将开发化学感知大型语言模型（LLM）。除了 OpenAI 的 ChatGPT 等基于通用文本的大型语言模型外，Healx 正在探索在使用使用细胞语言的原始生物数据训练的模型如何识别和利用靶点，从而更好地了解罕见病生物学。这些技术能力使 Healx 的科学家能够以更高的专业知识、效率和准确性进行操作，以发现以前无法发现的治疗方法。
关于Healx
Healx 是一种生成式 AI 支持的临床阶段罕见病生物技术公司，开创了下一代药物发现，旨在为世界各地的罕见病患者带来新颖、有效的治疗方法。全球有 10,000 种已知的罕见疾病影响着 4 亿人，但其中只有 5% 的疾病得到了批准的治疗方法。通过将生成式人工智能技术与深厚的药物发现和开发专业知识相结合，Healx可以加快步伐，扩大规模并提高罕见病治疗开发的成功机会，从而对全球患者产生影响。Healx之所以存在，是因为每个罕见病患者都应该得到治疗。
Healx由生化工程师和科技企业家Tim Guilliams博士和伟哥的共同发明者、罗氏前全球药物发现负责人David Brown博士在英国剑桥创立。迄今为止，Healx已经筹集了约1.1亿美元。欲了解更多信息，请访问 www.healx.ai 或在LinkedIn或X上关注我们。
